Jest to pierwiastek kojarzony głównie z działaniem toksycznym. Pomimo tego jest stosowany w medycynie. W przeszłości arsen i jego związki wykorzystywano w leczeniu m.in. cukrzycy, łuszczycy, kiły, owrzodzeń skóry i chorób stawów.
Preparaty arsenowe, stosowane w przeróżnej postaci od past, roztworów, tabletek począwszy, a na zastrzykach dożylnych i podskórnych skończywszy, używano do zwalczania większości chorób: reumatyzmu, astmy, malarii, gruźlicy, śpiączki afrykańskiej, nadciśnienia, wrzodów żołądka, zgagi, egzemy, łuszczycy, a nawet białaczki.
Do naturalnych źródeł arsenu w przyrodzie zalicza się erupcje wulkanów, stąd jego związki były znane od starożytności. Był jednym ze składników brązu, zawierającego poza miedzią również ołów, lub właśnie arsen.
Po raz pierwszy arsen został wyodrębniony w XIII wieku, przez pochodzącego z Niemiec alchemika Alberta Wielkiego, około roku 1250. Inne źródła podają, że do tego odkrycia pretendują też starsi alchemicy arabscy i chińscy lekarze ludowi.
W drugiej połowie ubiegłego wieku wycofano z obiegu (mimo ich dużej skuteczności), niemal wszystkie leki arsenowe (głównie za sprawą właściwości rakotwórczych).
Obecnie stosowany jest w onkologii, głównie u pacjentów z ostrą białaczką promielocytową.
